全球首个CRISPR基因治疗药物刚刚获批

joypaul369

这是一个历史性的时刻。英国成为第一个批准基因编辑治疗药物的国家。Casgevy 治疗使用 Crispr 来预防镰状细胞性贫血患者的衰弱性疼痛。它还消除了β地中海贫血患者定期输血的需要。 红色 DNA 链与整体 DNA 结构分离。 插图：安迪/盖蒂图片社 英国今天批准了第一个使用 Crispr 基因编辑的医疗方法。 这种独特的疗法将以 Casgevy 品牌销售，适用于患有镰状细胞性贫血和一种称为β地中海贫血的相关血液疾病的患者，这两种疾病都是遗传性的。英国的批准标志着 Crispr 的历史性时刻，它是剪刀的分子等价物，其发明者因此获得了 2020 年诺贝尔奖。 Crispr 可预防疼痛等 Casgevy 由波士顿 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士 Crispr Therapeutics 开发，旨在预防镰状细胞性贫血典型的剧烈疼痛发作，并使 β 地中海贫血患者免于定期输血。治疗方法包括将患者自身的细胞编辑出体外，然后将其输回体内。对于某些人来说，治疗甚至可能是一种治愈方法。 Crispr Therapeutics 总裁兼首席执行官 Samarth Kulkarni 表示：“这只是 Crispr 疗法的开始。还有更多疗法即将推出。” Crispr 改编自细菌的自然防御系统，目前正在研究用于治疗其他遗传疾病、某些类型的癌症，甚至艾滋病毒。它的工作原理是选择性切割 DNA。 欧洲和美国紧随其后 欧洲和美国也即将批准 Crispr 疗法。美国食品和药物管理局 (FDA) 必须在 12 月 8 日之前做出决定。10 月 31 日，FDA 咨询委员会得出结论，该治疗对患者来说是安全的。 英国药品和保健产品监管机构的授权适用于反复发作疼痛的镰状细胞病患者以及 12 岁或以上患有最严重的 β 地中海贫血的患者。Vertex 和 Crispr Therapeutics 估计英国约有 2,000 人有资格接受该疗法。

据一份声明报道，英国机构在“对其安全性、质量和有效性进行严格评估”后，批准了这种创新疗法。不过，批准的条件是一年。Vertex 和 Crispr Therapeutics 将需要提供更多有关该疗法的安全性和有效性的数据，以使其继续可用。 镰状细胞性贫 墨西哥电话号码表 血和β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病，血红蛋白是红细胞中将氧气输送到全身的重要蛋白质。镰状细胞性贫血不成比例地影响非洲和加勒比血统的人，而β地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东血统的人。 在镰状细胞性贫血中，异常的血红蛋白使人的血细胞变硬并呈新月形。这些畸形细胞聚集在一起，阻碍血液流向器官，导致极度疼痛。然后细胞过早死亡，导致缺乏健康的红细胞或贫血。 最受关注 考古学家在墨西哥北部的一个史前洞穴中发现了大约 3000 年前的婴儿遗骸 考古学家在墨西哥北部的一个史前洞穴中发现了大约 3000 年前的婴儿遗骸 安娜·拉各斯 墨西哥在玛雅火车的路径上发现了近几十年来“最伟大的考古宝藏” 墨西哥在玛雅火车的路径上发现了近几十年来“最伟大的考古宝藏” 安娜·拉各斯 2024年天文历：全年所有日食、合相和流星雨 2024年天文历：全年所有日食、合相和流星雨 豪尔赫·加雷 Spotify 上的时间胶囊：它是什么以及如何创建您的时间胶囊 Spotify 上的时间胶囊：它是什么以及如何创建您的时间胶囊 费尔南达·冈萨雷斯 广告 β地中海贫血也会导致贫血，因为身体产生的血红蛋白比正常情况少。



患有危及生命的β地中海贫血的人需要每三到五周输血一次，并在一生中需要接受其他药物治疗。 英国 MHRA 医疗质量和可及性临时执行主任朱利安·比奇 (Julian Beach) 周四表示：“镰状细胞性贫血和β地中海贫血都是痛苦的终生疾病，在某些情况下可能致命。” 效果极其持久 Casgevy 旨在恢复人体的功能性血红蛋白。该疗法不是传统药物。这是一个相当复杂的过程。从患者的骨髓中提取干细胞并送往实验室进行制造。在那里，科学家们使用 Crispr 编辑一个基因，旨在激活血红蛋白的功能版本。 然后，患者必须接受调理治疗，以使骨髓做好接受修饰细胞的准备。之后，他们可能需要在医院呆一个月或更长时间，而编辑后的细胞会在骨髓中定居并开始产生健康的红细胞。 在 Vertex 和 Crispr Therapeutics 进行的一项试验中，45 名患者接受了 Casgevy 治疗，但只有 29 名患者接受了至少 18 个月的随访。其中28 人在治疗后至少一年内没有遭受严重疼痛发作。 在一项针对 β 地中海贫血患者的研究中，迄今为止已有 54 名患者接受了 Casgevy 治疗。在 42 名接受足够长时间随访的患者中，有 39 名患者在治疗后至少一年内不需要输血。其余三项将输血需求减少了 70% 以上。治疗的副作用包括恶心、疲劳、发烧和感染风险增加。两项试验正在进行中。 由于 Crispr 的设计目的是永久改变基因组，科学家相信这种影响可能会持续数年，甚至数十年。 目前，镰状细胞性贫血可以通过来自密切匹配的组织捐赠者的骨髓移植来治愈，但只有约 20% 的患者接受这种治疗。移植也有风险，可能不起作用。它们可能会导致危及生命的并发症，即捐赠者的干细胞攻击接受者的身体。 Vertex 和 Crispr Therapeutics 尚未公布该疗法的定价，但可能会很昂贵。Vertex 宣布正在与美国国家卫生当局密切合作，以确保符合条件的患者尽快获得服务。